由紫外线损伤引起的光化性角化皮肤病是最常见的癌前病变,皮肤增厚或硬化,如不及时治疗,可进展为鳞状细胞癌。
KX-01由Athenex公司开发,也称为KX2-391,是一种Src激酶和微管蛋白聚合双重抑制剂。Src有助于调节肿瘤生长和转移,而抑制微管蛋白聚合活性可阻止有丝分裂时细胞周期的进程。小分子药KX-01在新的位点与两个靶标结合。
Athenex公司称,皮肤软膏KX-01的两项Ⅲ期试验在60天内100%清除了(包括面部和头皮)光化性角化病的生长。这项安慰剂对照研究随机分配702名成人参与者,每天使用一次1%KX-01软膏,持续5天。每项研究都显示出统计学意义,并且都在进行为期一年的随访。
Athenex计划在提交新药申请前与FDA进行商讨,并向科学会议提交最新数据,目前正在进行所有必要的研究,完成后续工作并准备注册文件。此外,还与合作伙伴Almirall仔细商讨,制定在欧洲注册的计划。
KX-01外用软膏也在中国台湾与Essentia制药公司合作进行Ⅰ期银屑病试验,口服制剂正在开展实体肿瘤和“液体”肿瘤的早期试验。
该分子的类似物KX-02可穿过血脑屏障,已获得FDA治疗胶质瘤罕见病药待遇,目前正进入Ⅰ期临床试验。(许关煜)