“直接拎包入住”? 罕见病用药有多少真金白银
6月20日的国务院常务会议确定了要加快进口药上市的速度。
会议提到,有序加快境外已上市新药在境内上市审批。对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求,可提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市,监管部门分别在3个月、6个月内审结。
这意味着,原本已经在罕见病上有所成果的外企,可以直接“拎包”进入中国市场,等待监管部门6个月内审结。
正如南京应诺药业郑维义此前接受媒体采访中提到的,罕见病药领域未被满足的需求太大了,6300多种无药可治的罕见病,从中可以找到非常好的候选药物。
而今,在中国,政策带来的利好,能推动罕见病研发走多远?
中国政策提速
2018年,对中国罕见病研发而言,无疑是具有历史性意义的一年。
日前,国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布,共包括血友病、ASL、戈谢病、白化病等121种疾病,为一直无明确界定的罕见病“定义”。
紧接着,国家药品监督管理局联合国家卫生健康委员会公布的《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》提到,对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品,药品审评中心建立与申请人之间的沟通交流机制,加强对药品研发的指导,对纳入优先审评审批范围的注册申请,审评、检查、审批等各环节优先配置资源,加快审评审批。
此外,罕见病的“进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的,可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。”这意味着药企可用国外临床试验取得的数据,直接申报在国内新药注册。
此前已有政策对罕见病新药减免临床试验。2017年10月发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》提出,为提升罕见病患者用药品医疗器械可及性,支持罕见病治疗药品医疗器械研发,对境外已批准上市的有关药品医疗器械,可附带条件批准上市。
期间,《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》和《关于调整药物临床试验审评审批的公告(征求意见稿)》两份文件此前也相继公开征求意见,以缩短新药临床审评审批周期。
不乏热钱和重磅药
根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人数占总人口数的0.65‰~1‰的疾病统称为罕见病。全球有3.5亿罕见病患者。仅在中国,复旦大学出生缺陷研究中心就曾按照50万分之一的比例推算出,各类罕见病患者总数也早已超过1600 万,而且仍以每年20万人的数量增长。再加上对基层患者筛查的不断重视,这个数量还会增加。
事实上,罕见病用药已经成为不少药企极其关注的细分市场。健识局曾报道提出,随着近年来医药市场的洗牌,传统的大品种争抢已经无法满足药企发展需求。罕见病患者往往长期需要药物管理,再加上这类药品价格大多数较高,在付出原始研发成本之后,后期将有持续不断的稳定收益。
据不完全统计,2016-2017年,美国FDA接连批准了27种罕见病新药,但大部分都没有进入中国市场。
据不完全统计,目前已有超过20个治疗罕见病的药品纳入优先审评审批,国际大型制药公司如诺华、辉瑞制药、葛兰素史克、赛诺菲等,都在不断加大罕见病药物的研发投入,有产品已占据一定的市场份额。夏尔中国区负责人在接受媒体采访时提到,未来5年,罕见病用药市场将进入快速增长期,其中罕见病产品组合带来的营收,已占该公司总收入的65%。
差异化定位、研发成本低、快速商业化,这些特点使罕见病药成为大企业热钱投入、小企业快速获得现金流的一大领域。以罕见病药资质快速获批,再逐渐扩展其他临床适应症,也成为跨国药企上市新药的常见操作手法。
以格列卫为例,2001年上市时患者数不超过1万,其后逐渐扩展并增加至9种癌症适应症,在其临近专利到期的销售峰值的2014年,销售额达到47亿美元。
业内人士指出,简化国内罕见病新药上市程序,有利于国外的罕见病药品更快进入中国,也将激发更多国内企业加入罕见病药物研发。
在已经公布的拟纳入优先审评程序的药品注册信息公示名单中,国内企业进入罕见病领域研发的企业并不少。如山西康宝生物的人凝血酶原复合物已经提交了新药上市的审评审批,还有丽珠集团的注射用丹曲林钠、泰格的Ataluren口服混悬液颗粒等。石药集团的丁苯酞虽然目前在国内仅用于治疗脑卒中,但该产品已于3月获得了FDA颁发的治疗ALS的孤儿药认定资格。