儿童药研发借势破局
2016年底,13价肺炎球菌多糖结合疫苗顺利通过审批进入中国市场,并在2017年正式上市。作为“网红”产品,其快速进入中国市场无疑给国内儿童注射疫苗带来便利,再也不需要去境外注射这个疫苗。
随着儿童用药优先审评、妇儿药单独挂网招标、医保目录增补、鼓励研发申报儿童药品建议清单等系列支持性政策的出台,加上二孩政策全面放开后的新市场刚需力量等合力,儿童用药市场迎来了新的市场机遇。
尽管可以看到市场红利,但儿童药缺乏及研发难由来已久。调研中记者发现,虽然有不少国内企业打算进军儿童药市场,但目前仍存在不少困惑。
市场红利释放
中国第6次人口普查结果显示,我国0~14岁儿童超过2.2亿,约占人口总数的16.6%。据国家卫计委发布的公报,全面两孩政策效应逐步显现,2016年全国新出生婴儿1846万人,二孩及以上占出生人口比重超过45%。全面两孩政策效应无疑将继续释放,因而儿童人口比例还将随之增长。
在我国万亿级药品消费市场上,儿童用药占整体药品消费市场的5%,而这一数据在美国则为7.7%。从这个角度看,中国儿童药还有上百亿元的成长空间。从儿童人均药品消费的角度来看,中国儿童人均药品消费仅为265元,而美国则可达到2243元左右,中国儿童人均药品消费还有很大的提升空间。
有专业投资机构预测,未来5年儿童药将会保持两位数增长,至2020年我国儿童药市场规模有望突破1100亿元。旺盛的就诊需求将直接催生儿童药市场总体增长,市场对儿童药需求量的不断上升和相关政策红利的陆续出台,将为儿童药行业的稳定持续发展提供有力保障。
近些年来,国家及社会各界对儿童药非常重视,伴随着越来越多的儿童药政策陆续出台并开始逐步落地,企业也开始享受到这些政策带来的直接红利。比如2017年2月23日,人社部发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2017年版)》,较2009年医保目录增加296个品种,调入药品包括临床价值高的新药、地方乙类调整增加较多的药品、大病治疗用药、儿童用药、急抢救用药以及职业病特殊用药等。新版医保目录调整将影响未来很长一段时间药品市场的销售及竞争格局。
儿童药研发困境
尽管市场红利巨大,但药企对儿童药的研发积极性还是比较低。从药品生产企业的商业价值角度来看,成人新药上市后患者数量大,商业回报快;而儿童用药患者数量小,商业回报较低,容易出现投入与产出倒挂。
儿童用药研发动力不足的一个更为重要的原因,则是儿童药临床试验太难,而这是一个世界性的难题。“多数情况下,让孩子去参加临床试验比让家长自己去参加临床试验更难。受试者招募难、涉及的伦理问题多、安全性担忧多和儿科研究的评价方法要求高等问题都有待解决。”药审中心化药临床一部部长杨志敏在2017年便指出了这一困境。
目前国内药企的儿童药企研发的方向多是改剂型、增加适应症等。
比如制剂创新是康芝药业的一个重要方向,其在2017年年报中提到,公司拟用超临界流体结晶制粒技术、掩味技术、口服膜剂成型技术等新技术,研制口感好、剂量准确的儿童药物。同时,公司将大力推进该创新研究平台的发展,致力于解决减少药物剂量、提升安全性等儿童制剂创新难题,研发、生产优异的儿童药物新制剂。
葵花药业则着力于循证医学研究,通过与中国工程院院士杨宝峰联手合作的药学院士工作站于2017年启动小儿肺热咳喘口服液循证医学研究。在研品种包括小儿肺热咳喘口服液、小儿高岑抗感颗粒和布洛芬混悬液等。
此外,国内儿童用药研发还面临着一个特殊难题:国内没有研发机构专门研发儿童用药,甚至绝大多数研发机构没有儿童药品研发人员,导致研发能力偏低。与欧美国家相比,我国儿科临床试验的创新能力不足,即使欧美已上市的儿童用药,我国的仿制能力也有待提高。
政策为研发提速
面对全面二孩政策放开的新形势,解决儿童用药问题迫在眉睫。
2015年,国务院发布的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》提到,要提高审评审批质量,鼓励以临床价值为导向的药物创新,优化创新药的审评审批程序,对临床急需的创新药加快审评。
此后,国务院和国家药监部门一直在大力推进药品审评审批制度改革,药审中心坚持以临床需求为导向,积极完善儿童用药优先审评制度。
2016年年初,《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》发布。关于鼓励优先审评的政策明确了纳入优先审评的药物的范围,即具有明显临床价值,对恶性肿瘤、儿童用药、罕见病、具有重大传染性疾病等疾病具有明显临床优势等药品注册申请可以列入优先审评的范畴。
围绕我国儿童疾病谱以及相关企业研发生产能力,相关政府部门组织专家制定了两批《鼓励研发申报儿童药品清单》,涵盖神经、内分泌、血液等多个系统的常见疾病。清单中的大多数药物已在国外上市,但国内缺乏儿童适宜的剂型和规格。
在2017年年底发布的《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》中进一步明确,对于临床需要并已在美国、欧盟及中国周边地区上市的进口儿童药品,其在境外完成的相关临床试验数据可用于在中国进行药品注册申请。
在2017年第四季度发布的一个数据显示,在优先审评审批药品名单中,有353个注册申请(按受理号计)被纳入优先审评程序,其中有40个是儿童用药,占比为11.33%。共涉及12个儿科适应症,以内分泌系统药物居多,还涉及儿童白血病、血管瘤、新生儿呼吸暂停等危重疾病。
而在2018年目前已经公开的4批优先审评的注册信息公示名单中, 外企申报进口的产品也添加了不少儿童用药产品。